La thérapie à base d’ARN financée par l’UE cible la cause directe de certaines maladies neurodégénératives, sans se limiter à leurs symptômes.
Le projet B-SMART financé par l’UE, mis en place pour traiter plusieurs maladies neurodégénératives, a fait un pas important vers cet objectif en sélectionnant une plateforme pour fabriquer ses nanomédicaments.
Precision NanoSystem’s NanoAssemblretrade utilisera une thérapie à base d’ARN pour endiguer les protéines à l’origine de pathologies comme la maladie de Parkinson, d’Alzheimer et la chorée de Huntington. Ces maladies touchent plus de sept millions d’Européens, la charge socio-économique inhérente ayant été estimée à environ 130 milliards d’euros par an.
Surmonter la barrière de la thérapie par ARN
L’ARN est une molécule influente dans le codage, le décodage, la régulation et l’expression des gènes, notamment la production des protéines responsables de la maladie. La perspective d’utiliser ensemble cette fonction (via l’ARN messager – ARNm) pour que le médicament puisse donner l’instruction au corps d’empêcher les dégâts avant qu’ils n’aient lieu a été bien accueillie. Il s’agit d’un domaine médical relativement nouveau, qui ne date que de vingt années environ et qui est considéré comme étant plus sûr et plus rentable que les options de manipulation génétique alternatives.
Néanmoins, pour que ces modalités ARN réalisent tout leur potentiel, elles doivent surmonter les défenses du corps, développées pendant des milliards d’années d’évolution. Des protections comme les bicouches lipidiques (formant une fine membrane), dont le rôle était d’empêcher l’accès à l’intérieur des cellules, ont maintenu les ARN à l’extérieur des cellules. Traverser ce bouclier a été littéralement, un obstacle au développement à grande échelle de la thérapie ARN.
La suite sur Cordis