L’adrénoleucodystrophie (ALD) est une maladie du cerveau associée au chromosome X. Une nouvelle étude financée par l’UE montre qu’elle peut être traitée en associant la thérapie génique et les cellules souches du sang.
Cette étude s’inscrit dans le cadre du projet X-ALD («X-linked adrenoleukodystrophy: pathogenesis, animal models and therapy»), qui a reçu un financement de 1,8 million d’euros au titre du domaine thématique «Sciences de la vie, génomique et biotechnologie pour la santé» du sixième programme-cadre (6e PC) de l’UE. Les résultats de l’étude ont été publiés dans la revue Science. La X-ALD est la maladie monogénique de démyélinisation la plus courante. Elle finit par faire disparaître la myéline (la substance protectrice qui recouvre certaines fibres nerveuses), ce qui se traduit par des problèmes neurologiques, mentaux et physiques, car les nerfs perdent leur fonctionnalité. La maladie affecte les hommes de 20 à 50 ans, les femmes de plus de 40 ans et les garçons de 5 à 12 ans. Elle se caractérise par des anomalies neurologiques, fréquemment associées à une insuffisance des surrénales. La forme la plus grave conduit au décès 2 à 4 ans après l’apparition des premiers symptômes.
Plus d’infos sur Cordis