Une technologie pionnière apprend aux cellules dendritiques du système immunitaire à reconnaître une thérapie essentielle pour traiter l’hémophilie comme un produit de notre propre organisme, libérant ainsi un traitement salvateur.L’hémophilie A est la forme la plus courante de l’hémophilie, un groupe de maladies héréditaires qui ont une influence sur la coagulation sanguine. Le type A est dû à des niveaux insuffisants de facteur VIII, une protéine de coagulation du sang, qui entraîne des hémorragies fortes et prolongées, soit de manière spontanée, soit en raison d’un traumatisme mineur. La gravité de la maladie dépend de la sévérité du déficit en facteur VIII.
Le traitement de remplacement du facteur VIII est le traitement de choix pour les personnes souffrant d’une forme grave de cette maladie. Toutefois, environ 30 % des personnes qui le reçoivent commencent à produire des anticorps neutralisants (inhibiteurs); leur organisme cesse ainsi de reconnaître le traitement par le facteur VIII comme faisant partie de leur sang normal et inhibe son action. La PME suédoise Idogen a mis sur pied le projet ANTHEM, financé par l’UE, pour développer la première thérapie cellulaire tolérogène (produisant une tolérance immunitaire à long terme à des molécules ou des cellules particulières) ciblant la tolérance au facteur VIII afin de permettre d’administrer un traitement salvateur contre l’hémophilie.
Exploiter les cellules dendritiques tolérogènes
Le traitement mis au point par d’Idogen se fonde sur les cellules dendritiques, un type spécifique de globules blancs qui jouent un rôle essentiel dans l’immunité et la tolérance immunitaire. Ces cellules permettent aux autres cellules du système immunitaire de reconnaître ce qui appartient à l’organisme et ce qui lui est étranger. Les cellules dendritiques déclenchent la réponse immunitaire de l’organisme lorsque ce dernier est exposé à des bactéries ou à des virus et font en sorte que le système immunitaire n’attaque pas les cellules saines de l’organisme.
On appelle «tolérogènes» les cellules dendritiques dotées de propriétés immunosuppressives contre certains antigènes, qui empêchent ainsi de générer une réponse immunitaire contre les cellules saines de l’organisme. «La technologie d’Idogen est axée sur le développement de cellules dendritiques tolérogènes qui sont programmées pour induire la tolérance du système immunitaire à nos molécules ou antigènes présélectionnés. Elle consiste à exposer les cellules dendritiques ex vivo aux antigènes contre lesquels elles doivent induire une tolérance, en combinaison avec un inducteur de tolérance exclusif», explique Christina Herder, PDG par intérim d’Idogen…
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