Une thérapie génique capable de tromper le cerveau, permettant ainsi à quelques molécules thérapeutiques de franchir la barrière qui le protège de l’entrée de substances indésirables, a été mise au point par une équipe de chercheurs de l’institut Telethon de génétique et médecine (Tigem) de Naples.
Cette thérapie a été pensée pour aider les patients atteints du syndrome de Sanfilippo, une maladie neurodégénérative d’origine génétique, et montre déjà des signes de réussite sur des cobayes animaux. L’étude a été publiée sur Embo Molecular Medecine.
Egalement appelé mucopolysaccharidose de type III, le syndrome de Sanfilippo est dû à une déficience en une enzyme, la héparane-N-sulfatas, qui permet la gestion d’un type particulier de sucre. C.
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