Le développement de vecteurs de thérapie génique pour soigner la granulomatose septique chronique (GSC) à immunodéficience héréditaire est freiné par l’absence des lignées de cellules humaines nécessaires pour pouvoir tester rapidement et efficacement le vecteur de thérapie génique. Un nouveau modèle soutenu par le financement de l’UE peut rendre le processus plus efficace.
Une anomalie génétique affecte le système immunitaire des personnes souffrant de granulomatose septique chronique (GSC). Leurs globules blancs sont incapables de tuer les bactéries et champignons ingérés, provoquant ainsi des infections mortelles et des réactions inflammatoires excessives qui entraînent de graves conséquences. Cela peut être traité efficacement en transplantant des cellules hématopoïétiques via le don de moelle osseuse, mais il est souvent rare de trouver un donneur de cellule souche compatible.
Lorsqu’aucun donneur n’est compatible, quelques rares sites dans le monde effectuent une thérapie génique. Mais pour qu’elle soit effectuée dans un environnement clinique, l’efficacité du traitement doit être établie. La procédure de test dépend des modèles cellulaires et reste longue et coûteuse, et demande une importante main-d’œuvre.
Une équipe de chercheurs dirigée par le Dr Janine Reichenbach, professeur et co-responsable du département d’immunologie à l’Hôpital pédiatrique universitaire de Zurich, a mis au point un nouveau modèle cellulaire qui permet aux chercheurs de tester l’efficacité de nouvelles thérapies géniques beaucoup plus efficacement.
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