Une maladie est dite « génétique » lorsqu’une anomalie sur des chromosomes entraîne un défaut de fonctionnement de certaines cellules de l’organisme. Selon la pathologie, la thérapie génique utilise des acides nucléiques (ADN ou ARN) pour soigner ou prévenir des maladies.
Un gène fonctionnel remplace le gène défectueux dans les cellules. Les acides nucléiques sont le plus souvent transportés dans les cellules du patient grâce à un vecteur viral, mais ils peuvent également être injectés directement dans les cellules, sous forme d’ADN nu.
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