La thérapie génique consiste à modifier le génome en vue de prévenir, traiter ou soigner une maladie. Cette modification génomique peut être induite selon deux procédés :
par insertion directe d’un gène dans l’organe cible.
Ce gène peut avoir une action thérapeutique, remplacer un gène défectueux ou encore réguler l’expression d’un gène altéré.
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