Le projet DREAMS, financé par l’UE, accueille l’University College London au sein de son consortium afin d’accélérer la mise au point de nouvelles thérapies pour les patients souffrant de maladies neuromusculaires rares.
Depuis son lancement en 2023, le projet DREAMS(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre), financé par l’UE, travaille sur des méthodes et des outils de pointe qui seront utilisés pour trouver de nouveaux traitements pour les troubles neuromusculaires rares pour lesquels il n’existe aucun remède connu. L’équipe DREAMS s’est renforcée avec l’arrivée de l’University College London (UCL), leader mondial de la recherche biomédicale et de la médecine régénérative. L’UCL a officiellement rejoint le projet pour apporter son expertise scientifique et clinique dans le domaine des maladies neuromusculaires, de la recherche sur les cellules souches et de la découverte fondée sur les données.
Les maladies neuromusculaires rares posent des problèmes importants aux patients et aux systèmes de santé dans toute l’Europe. Les personnes touchées sont souvent confrontées à des parcours diagnostiques prolongés, s’étalant parfois sur plusieurs années, qui peuvent entraîner une dégénérescence musculaire irréversible et une diminution de la qualité de vie. De plus, la rareté de ces maladies entrave la recherche clinique et le développement de médicaments, laissant de nombreux patients sans traitement approuvé.
DREAMS relève ces défis en combinant la découverte de médicaments basée sur l’IA, les données sur les cellules souches et le criblage phénotypique avancé afin d’accélérer la découverte de candidats thérapeutiques prometteurs. L’équipe se concentre sur cinq maladies neuromusculaires rares: la myopathie centronucléaire, la dystrophie musculaire de Duchenne, la dystrophie musculaire d’Emery-Dreifuss de type 2, la maladie de Pompe et la maladie de Danon. Ces maladies peuvent affecter les patients de différentes manières, mais elles impliquent toutes des anomalies dans l’organisation des cellules musculaires et le traitement de l’énergie. DREAMS les étudie conjointement à l’aide de modèles de cellules souches pluripotentes induites (CSPi) afin de trouver des traitements pouvant cibler des voies communes et bénéficier à plusieurs communautés de patients…
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