La découverte d’un médicament peut prendre des années, impliquant des coûts énormes pour les sociétés pharmaceutiques et les patients. Le projet GENBIO a créé deux nouveaux outils qui pourraient révolutionner ce processus critique.Des siècles de révolution médicale ont apporté aux humains de formidables défenses pharmaceutiques contre les maladies. Les récentes avancées technologiques permettent également aux scientifiques de plus facilement les identifier et les définir.
Pourtant, le processus de découverte de médicaments, qui consiste à créer et à tester de nouveaux traitements, reste coûteux, inefficace et long.
Le développement d’un médicament peut prendre de 10 à 14 ans et son coût moyen se chiffre en milliards d’euros. L’utilisation d’animaux accroît les contraintes éthiques, ce qui augmente encore les coûts de développement.
«En fin de compte, les inefficacités affectant la découverte et la validation des médicaments n’ont pas seulement un impact sur les résultats des sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques, mais se traduisent également par une augmentation du prix des médicaments à la charge des patients», explique Jaya Krishnan, cofondateur et directeur technique de Genome Biologics, une société de biotechnologie basée en Allemagne.
Le projet GENBIO, financé par l’UE, s’est attaqué au principal goulet d’étranglement de la découverte de médicaments, à savoir la période allant du premier succès à la validation finale d’un médicament candidat prêt pour les essais précliniques. Le nouveau système rationalise ce processus, le rendant à la fois plus efficace et plus éthique.
«Nous avons mis au point un tout nouveau flux de travail breveté de découverte et de validation de médicaments», explique Jaya Krishnan, coordinateur du projet GENBIO.
«Plus important encore, nous avons identifié plus de dix nouveaux traitements de maladies cardiaques, et voulons maintenant poursuivre le développement de certains d’entre eux par des études cliniques», ajoute-t-il.
Deux outils génétiques innovants travaillant en tandem
GENISYST est un outil génétique qui permet de créer des modèles complexes de maladies humaines afin de tester de nouveaux médicaments. Cet outil peut être utilisé sur des organoïdes cardiaques humains cultivés en laboratoire ou sur des animaux, petits ou grands, pour une fraction du coût et du temps de la procédure traditionnelle.
Il utilise des virus chargés d’instructions ADN pour modifier l’expression de l’ARN des cellules animales, imitant ainsi la maladie sans qu’il soit nécessaire de modifier le génome sous-jacent. Cela permet d’exprimer ou de supprimer plusieurs gènes chez un même animal, plutôt que d’en élever plusieurs dont les gènes individuels seront modifiés.
«Il est possible de créer des modèles de maladies complexes en une seule fois, sur un seul animal et en une fraction du temps», souligne Jaya Krishnan. Cet outil permet de réduire le nombre d’animaux impliqués par un facteur de plus de 100, les coûts des études précliniques par un facteur de 10 et le temps nécessaire aux études par un facteur de 6 à 8.
À cela s’ajoute GENIMAPS, un logiciel créé dans le cadre du projet GENBIO. GENIMAPS combine les mégadonnées et l’intelligence artificielle (IA) pour déterminer rapidement le composé idoine nécessaire au traitement des maladies cardiaques. Les algorithmes d’IA permettent à l’équipe d’identifier de nouveaux médicaments, qui sont ensuite testés et validés par les modèles GENISYST.
De nouvelles cibles pour les maladies cardiaques ont déjà été trouvées et publiées dans plusieurs revues scientifiques de premier plan: «Nature Reviews Cardiology», «Cell», «Science Translational Medicine» et «Circulation»…
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