La leucémie myéloïde aigüe est un type de cancer touchant la moelle osseuse et qui affecte la formation des cellules sanguines. Elle se développe rapidement, affectant les cellules souches et progénitrices et altérant la production de deux types importants de globules blancs (granulocytes et monocytes), ceux-ci servant à protéger le corps des infections. Les cellules cancéreuses cessent de se développer normalement, commencent à se diviser de manière incontrôlée et s’accumulent dans la moelle osseuse. Au moment de la phase aigüe de la maladie, ces cellules cancéreuses passent alors dans la circulation sanguine.
Ce type de leucémie est une maladie dite hétérogène, elle possède différents sous-types, classés en fonction du profil génétique, des manifestations cliniques, du pronostic médical et de la réponse au traitement. Son traitement standard est la chimiothérapie, qui est non sélective face aux cellules cancéreuses et non cancéreuses, et présente de nombreux effets secondaires. Des traitements spécifiques à chaque sous-type (par exemple en fonction du gène affecté) pourraient augmenter les chances de guérison de manière significative.
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