Le premier volet d’une étude clinique cruciale testant un nouveau médicament stéroïdien appelé vamorolone visant à traiter la myopathie de Duchenne (MD) s’est achevé. Les données font état d’une amélioration de la fonction motrice et d’une diminution des effets secondaires par rapport aux autres stéroïdes.
La MD est un trouble génétique qui affaiblit et endommage progressivement les muscles du corps. Touchant quasi systématiquement des garçons, la MD se manifeste généralement à travers une perte musculaire vers l’âge de quatre ans, puis progresse rapidement. À l’âge de 12 ans, la plupart des enfants atteints de MD ne parviennent plus à marcher. Dans la mesure où la maladie attaque également les muscles cardiaques et des poumons, les patients souffrent également de complications cardiaques et respiratoires, provoquant la mort de la plupart d’entre eux à l’âge de 30 ans.
Bien qu’il n’existe aucun remède connu pour la MD, les traitements tels que les corticoïdes permettent de ralentir la dégénérescence musculaire et de freiner la progression de la maladie. Toutefois, ils provoquent un large éventail d’effets secondaires qui dégradent la qualité de vie des patients.
Une étude clinique conduite avec le soutien du projet VISION-DMD, financé par l’UE, teste actuellement l’efficacité, la sécurité et la tolérabilité d’un médicament stéroïdien innovant appelé vamorolone, en tant qu’alternative aux corticoïdes actuels. La première moitié de l’étude a mis en évidence que le vamorolone, découvert par la société américaine ReveraGen Biopharma, Inc., partenaire du projet, permet d’améliorer la fonction motrice et présente un nombre significativement réduit d’effets secondaires associés aux corticoïdes, par rapport aux autres composés stéroïdiens. «L’utilisation de glucocorticoïdes, malgré leurs avantages éprouvés pour le traitement de la MD, s’avère sévèrement limitée en raison des effets secondaires qu’ils provoquent et de leur faible tolérabilité. Nous espérons que le vamorolone présentera les mêmes avantages, en évitant les nombreux problèmes de tolérabilité qui limitent l’utilisation de ce type de traitement conventionnel», a déclaré Eric Hoffman, directeur général de ReveraGen Biopharma, dans un communiqué de presse publié sur le site web du projet VISION-DMD.
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