Pour de nombreuses maladies invalidantes ou mortelles, il existe des preuves précliniques ou cliniques portant sur les bénéfices thérapeutiques potentiels de la thérapie génique.
Malheureusement, les limites des technologies actuelles de transfert de gènes empêchent la réussite des essais et conduisent même parfois à de graves effets indésirables pendant les essais.
Le projet PERSIST («Persisting transgenesis»), financé par l’UE, s’est intéressé au développement de nouveaux outils et technologies de thérapie génique pour les applications cliniques.
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