De nouvelles techniques avancées de thérapie génique pourraient bouleverser le traitement d’un large éventail de maladies.
La thérapie génique est l’une des options thérapeutiques les plus prometteuses pour des maladies telles que les troubles génétiques et le cancer. Elle consiste à transférer du matériel génétique dans une cellule ciblée afin d’y remplacer ou d’inactiver un gène responsable d’une maladie, ou encore d’introduire des gènes modifiés pour traiter une maladie spécifique.
Ce domaine de recherche est toutefois encore relativement nouveau et de nombreux défis restent à relever. Ainsi, la plupart des gènes thérapeutiques transportés vers les cellules s’accumulent à l’intérieur de compartiments cellulaires, les endosomes, où ils sont décomposés et dégradés.
«Une cellule normale décompose tout ce qu’elle internalise», explique Hendrik Fuchs, coordinateur du projet ENDOSCAPE de l’hôpital universitaire de la Charité de Berlin en Allemagne. «Mais si vous introduisez un gène thérapeutique dans la cellule, vous voulez l’introduire en entier.»
Des molécules de croissance qui favorisent l’évasion des endosomes
Les principaux objectifs d’ENDOSCAPE consistaient à trouver des moyens de permettre aux gènes insérés de «s’échapper» de ces endosomes et de délivrer des thérapies géniques sûres et ciblées aux patients. Pour ce faire, l’équipe du projet s’est tournée vers les molécules favorisant l’échappement endosomal, qui avaient été identifiées et isolées à partir de racines de plantes plusieurs années auparavant.
Le projet a reconnu le potentiel de la combinaison de ces molécules à fournir des thérapies géniques ciblées et efficaces. Certains volets du projet ont été consacrés à l’identification des conditions idéales de «culture» de ces molécules, à la production des molécules en laboratoire et à la création d’une chaîne d’approvisionnement fiable…
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