L’épilepsie est un trouble neurologique récurrent, et bon nombre de cas présentent une résistance aux médicaments. Une nouvelle stratégie de traitement basée sur des gènes modulant les crises porte l’espoir d’un résultat clinique positif chez les patients.L’épilepsie est associée à une augmentation de l’excitabilité du cerveau, qui entraîne des crises récurrentes et non provoquées, dont l’étiologie est le plus souvent inconnue. Les manifestations de la maladie sont très variables et le traitement conventionnel implique notamment l’utilisation de médicaments antiépileptiques qui aident à réduire la gravité et la fréquence des crises.
Toutefois, l’efficacité thérapeutique des approches pharmacologiques actuelles n’est pas satisfaisante pour un nombre important d’individus qui peuvent développer une résistance aux médicaments disponibles, ce qui appelle au développement de nouvelles thérapies.
Administration de gènes pour contenir les crises d’épilepsie
Un nombre croissant de données probantes suggère que la thérapie génique pourrait constituer une approche intéressante pour limiter les crises épileptiques. L’hétérogénéité entre les individus et l’incapacité à identifier les mutations responsables de la maladie ont incité les chercheurs à s’intéresser à la régulation des peptides inhibiteurs impliqués dans l’hyperexcitabilité du cerveau.
Le projet CG01, financé par l’UE, a mis au point une stratégie permettant d’administrer le neuropeptide Y (NPY) humain et le récepteur du neuropeptide Y2 comme moyen d’inhiber les crises. «Notre stratégie utilise des vecteurs de virus adéno-associés (AAV), une méthode de transfert de gènes sûre et efficace pour le système nerveux», explique Jan Nilsson, coordinateur du projet et directeur général de CombiGene. Bien que l’AAV ne soit pas réputé pour causer des maladies, il est en substance dépouillé de ses éléments viraux et ne sert que de véhicule pour le transport de gènes dans les cellules…
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