Vous voulez en savoir davantage sur le contenu de la Conférence de Christine Le Bec, Directrice CMC Thérapie Génique de la biotech Sensorion, intitulée « Défis de fabrication et stratégies de contrôle pour les vecteurs doubles AAV » qui sera tenue lors d’Innovative Biologics and CMC Challenges vol.2 ?
Voici l’abstract qu’elle nous a transmis !
« Sensorion se concentre sur des traitements innovants qui peuvent restaurer, traiter et prévenir la perte auditive. En ce qui concerne la restauration, deux nouveaux programmes de thérapie génique sont lancés ciblant les formes monogéniques de surdité dans le déficit en otoferline et la perte auditive liée au GJB2 basée sur le virus adéno-associé (AAV).
Le gène de l’otoferline étant volumineux et dépassant la capacité d’empaquetage de l’AAV (par exemple > 4,7 kB), deux vecteurs AAV sont nécessaires pour délivrer le gène complet. L’approche à double vecteur consiste à diviser le gène d’intérêt en deux parties, un vecteur codant la séquence 5′ Nter et l’autre la séquence 3′ Cter.
Outre les tests analytiques spécifiques pour évaluer la productivité et la pureté des vecteurs, en particulier avec la photométrie de masse de Refeyn, la préoccupation la plus importante du double vecteur est de montrer une recombinaison et un épissage efficaces des produits transgéniques. Plusieurs bio-essais sur des lignées cellulaires humaines sont réalisés pour démontrer que le vecteur double d’otoferline exprime la protéine otoferline humaine complète.
La fabrication du produit et une caractérisation approfondie des vecteurs AAV doubles seront présentées. »
Venez donc parler avec elle des vecteurs doubles AAV et de l’apport de la photométrie de masse de Refeyn dans son travail et rencontrer Frédérique Galetto, Technical Sales manager chez la britannique Refeyn qui l’a invitée à tenir cette magnifique Conférence d’intérêt !
Vous voudriez intervenir, présenter votre entreprise, tenir un stand ou sponsoriser le Congrès ?
Inscrivez-vous sans tarder à Innovative Biologics and CMC Challenges vol.2 des 11 et 12 mars 2025 au Brussels South Charleroi BioPark